北海康成董事长薛群：深耕罕见病创新药“蓝海” 双核驱动迈向全球创新

　　北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群日前在接受中国证券报记者专访时表示，罕见病创新药市场是“蓝海中的蓝海”，国内存在大量未被满足的临床需求。凭借二十余年深耕积累，公司已构建起多元产品矩阵，未来将以“双核驱动”战略深化全球创新布局，借力政策红利与产业协同，让更多罕见病患者享受到创新药带来的希望。

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　　逾二十载深耕筑根基

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　　作为专注罕见疾病领域的全球化生物制药公司，北海康成如今已拥有3个已获批上市产品和7个在研药物。

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　　在2012年创建北海康成之前，薛群已在罕见病领域深耕十年，其中有四五年时间以拓荒者的身份在国内推广，彼时国内罕见病领域尚处启蒙阶段。2011年，他任职的健赞公司被收购，薛群表示，出于对更具挑战性、更高节奏创业环境的追求，他当时主动选择离开。“在我看来，国内存在大量未被满足的临床需求，是更有作为的创业沃土。”基于这一判断，北海康成应运而生。

　　创业初期的道路并不平坦。“受融资难题限制，无法直接布局罕见病赛道。”薛群坦言，当时公司的首要目标是活下来，因此早期管线均围绕肿瘤领域展开。2018年成为公司发展的关键转折点，行业风口迎来集中爆发：国家五部门联合发布首批罕见病目录，将121种疾病纳入其中；中国罕见病联盟成立，薛群作为共同发起人参与推动联盟建设；同年，公司与药明生物达成战略合作，聚焦罕见病药物研发，首个合作立项产品戈芮宁随之诞生。与此同时，港交所18A上市政策落地，公司D轮融资获得两家实力机构领投，上市筹备阶段更吸引众多美元基金加入。以此为契机，北海康成迈入2.0发展阶段。

　　薛群介绍，公司的三款上市产品已精准填补多个临床空白：海芮思和迈芮倍两款产品是公司通过专利买断引进后在国内上市，填补了黏多糖贮积症Ⅱ型（MPS Ⅱ）、阿拉杰里（ALGS）综合征等领域的临床空白，还刷新了相关适应症的国家诊疗共识与指南；戈芮宁于2025年5月获批上市，是我国首个本土自主研发生产的针对戈谢病的酶替代1类创新药。

　　政策赋能破困局

　　在罕见病创新药研发的高成本赛道上，政策支持成为破解产业困境的关键力量。薛群直言，公司核心产品戈芮宁的成功上市，既离不开企业直面研发挑战的坚守，更得益于国家生物制品分段生产试点政策的精准赋能。

　　戈芮宁的研发历程曾深陷高成本困境。作为国内首个本土自主研发的戈谢病酶替代治疗药物，其采用“上海外高桥基地生产原液+江苏无锡GMP厂房制剂罐装”的分段生产模式推进临床试验，该模式虽适配临床需求，但在原有政策框架下，药品生产全流程需集中于同一厂房才能获得GMP认证，给商业化推进带来巨大阻碍。更关键的是，一期临床患者接受治疗后，经过六个月剂量爬坡后，患者无法中途停药的治疗连贯性，促使企业必须推动上海外高桥车间完成GMP认证改造。

　　合规生产的成本压力同样突出。据薛群透露，生物新药上市前需完成三批工艺性能确认（PPQ）和一批GMP认证样品生产，这四批样品的生产成本占戈芮宁全部研发费用的一半以上，且是上市申报的硬性要求。但这批合规样品在上市前无对应市场渠道可销售，企业需承担巨大的研发与财务风险，即便完成生产也难以完全用于后续商业化，造成资金难以回收和资源浪费。

　　这一产业痛点的破解，得益于监管政策的创新突破。2024年10月18日，国家药监局审议通过《生物制品分段生产试点工作方案》，明确以委托生产方式探索创新、临床急需生物制品的分阶段生产，旨在激发企业研发活力、促进专业化分工、提升供应保障能力。得益于这一政策红利，戈芮宁成为我国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药。

　　值得一提的是，公司戈芮宁近期成功纳入我国首版“商保创新药目录”，该目录于2026年1月1日起实施。

　　“商保是一片亟待开发的资源蓝海，尤其国内四大保险公司拥有巨大资金池，若各方积极参与，可实现多方共赢的闭环生态。”薛群进一步解读戈芮宁纳入商保的价值，他表示，商保能为创新药拓宽支付渠道，增强药企创新动力。若商业保险公司针对重大疾病、高值药品及治疗手段设计专属产品，践行“取之于保民，用之于保民”的原则，既能实现自身可持续发展，也能提升大众对医疗健康类商业保险的参与度，最终达成企业、保险机构与社会的共赢。他判断，2025年创新商保支付模式已实现良好落地，预计2026年相关罕见病药物将迎来一轮重要的市场爆发期。

　　双核驱动拓全球市场

　　当前，北海康成正筹划进入3.0发展阶段。薛群表示，未来公司将实施双核驱动战略：一方面，依托已上市的三款产品，巩固并扩大国内罕见病领域龙头地位，在市场拓展与准入改革中积极发力，持续推动新产品或新适应症上市，并加速布局国际市场；另一方面，聚焦全球创新，在新产品研发、新技术突破及供应链建设等方面实现新突破，参与全球罕见病价值链创造。

　　产业协同是实现规模扩张的关键抓手。2025年8月，北海康成宣布与百洋医药达成战略合作协议并获战略投资，以强化罕见病产品线商业化布局。

　　在薛群看来，此次合作的核心是以资源互补构建长期战略平台，“对于尚未盈利的创新药企而言，有限的财务资源必须优先投入到能产生最大价值的产品研发中。”

　　薛群称，与百洋医药合作既能借助其成熟渠道扩大销售规模，百洋医药拥有3000余名销售代表，覆盖超2000家医院，远超公司自有团队300家医院的覆盖范围，又不会消耗研发资金。同时，百洋医药充足的现金储备与稳定的现金流业务可提供坚实支撑，而百洋医药也需依托罕见病创新药资源推动自身从普通药物销售平台向特药平台升级，双方需求一拍即合。

　　据介绍，百洋医药已通过战略投资成为北海康成股东，双方共建的战略平台不仅将加速现有三款产品的国内推广，还将依托战略关系探索更多的合作项目。薛群透露，公司正积极酝酿引入更多战略合作伙伴，亟需诊断领域的企业或机构加入，形成协同赋能的生态体系。“当前全基因测序成本已大幅降低，若能将罕见病诊断与基因测序、患者教育平台有机结合，将助力更多患者快速明确病因。”

　　薛群表示，随着罕见病药物陆续上市，患者家长对疾病的认知加深后，也会更主动地前往医院咨询诊断，形成“诊断-治疗-认知提升”的良性循环。

　　在全球创新布局上，薛群有着清晰的规划。他表示，戈芮宁不仅实现了国内酶替代疗法平台的零突破，已在国际市场引起关注，目前正推进与跨国企业协商出海事宜。北海康成已处于国内龙头地位，未来有望通过全球化创新与药物出海，跻身国际一流梯队。